Recentemente, vosoritide foi considerado fármaco efetivo para o crescimento de crianças com acondroplasia. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S0140-6736%2820%2931541-5.
Desconhece-se ainda se haverá aumento da altura no adulto, se haverá redução de comorbidades respiratórias e de coluna vertebral associadas à acondroplasia ou se haverá adversidades da droga no longo prazo.
Os autores concluíram o artigo com as seguintes palavras: To our knowledge, this study provides the first, robust evidence for an effective, precision therapy for achondroplasia that could fundamentally change the clinical management policies, growth trajectory, and treatment recommendations for children affected by this condition. It is envisaged that the results reported in this study establish vosoritide as the first, precision treatment option in the care of children with achondroplasia.
Representantes de associações de portadores de acondroplasia criticam a autorização dos pais para o uso (ainda em pesquisa) do medicamento, não somente por não haver ainda evidências de evitar comorbidades habituais na acondroplasia, mas também porque o foco apenas na altura traz um potencial de elevação da estigmatização daqueles que se desenvolveram ou irão se desenvolver (não utilizando a droga) naturalmente https://www.theguardian.com/science/2020/sep/28/there-is-a-fear-that-this-will-eradicate-dwarfism-the-controversy-over-a-new-growth-drug?CMP=share_btn_link.
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